基因治疗是将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗的目的。基因治疗为遗传病、癌症和传染病的治疗带来了新的希望。
病毒具有将遗传物质输送到细胞内的能力。基因治疗主要使用病毒载体将完整基因直接导入患者体内(in vivo),以重建或修饰有害基因变体。
质粒(pDNA)是存在于细菌中的环状DNA分子。它们可以从细菌基因组DNA中独立复制,这一特性使其非常适合作为基因工程的载体。纯化后的质粒可用作生产腺相关病毒(AAV)和慢病毒载体。
基因治疗是将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗的目的。基因治疗为遗传病、癌症和传染病的治疗带来了新的希望。
病毒具有将遗传物质输送到细胞内的能力。基因治疗主要使用病毒载体将完整基因直接导入患者体内(in vivo),以重建或修饰有害基因变体。
质粒(pDNA)是存在于细菌中的环状DNA分子。它们可以从细菌基因组DNA中独立复制,这一特性使其非常适合作为基因工程的载体。纯化后的质粒可用作生产腺相关病毒(AAV)和慢病毒载体。